CAR-T치료제 킴리아와 유전자 치료제 졸겐스마를 보유한 노바티스가 급여라는 진입 장벽을 넘기 위해 '성과기반 지불방식'이라는 방안을 고려 중인 것으로 나타났다. 

정부와 긴밀한 협의를 통해 급여 진입 방향을 정하겠다는 입장이지만 국내 200여 환자가 있는 졸겐스마의 경우 약가가 25억원대에 달해 한정된 급여체계 내에서 이를 허용할 지에 대해 이목이 쏠리고 있다. 

9일 온라인으로 진행된 졸겐스마 국내 허가 기념 기자간담회에서 신미리 졸겐스마 사업부 이사는 "정부에 우리가 제안한 방법은 성과기반 지불방식"이라며 "이와함께 분할납부 외에도 다양한 방안을 두고 고려하고 있다"고 말했다. 

그는 "정부와 논의하는 과정에서 유연하게 고려할 수 있겠지만 아직은 구체적인 내용을 공개하기 어렵다"면서 정부와 논의를 지속하겠다는 입장을 밝혔다. 

졸겐스마는 노바티스가 킴리아와 함께 내놓은 첨단바이오의약품 중 하나로 보험재정 부담이 큰 초고가약제라는 점에서 업계 이목을 끌고 있다. 

킴리아의 1회 투여 비용은 5억원대, 졸겐스마는 1회 투여 약제로 25억원대 규모를 형성하고 있다. 

이에 대해 정부는 9일 같은 시간대 열린 '첨단바이오의약품 환자접근성 개선' 토론회에서 현재 지불구조 체계 내에서는 초고가약 급여 신청을 어떤 방향으로 받아야들여야 할지 고민 중이라는 입장을 밝혔다. 

양윤석 복지부 양윤석 보험약제과장은 "선등재, 후평가 제도는 검토할 만한 것 같다"면서도 "현재 지불구조를 어떻게 가져가야 할지 등에 대해 고민을 하고 있다"고 밝혔다. 

그는 "중증질환에 대한 급여율을 높이려면 추가적인 보험료 인상이나 지출효율화가 필요하다"며 "현재로서는 지출효율화를 통해서 재원확보를 해야 한다"는 입장을 보였다. 

한편 졸겐스마는 척수성 근위축증(SMA, Spinal muscular atrophy) 유전자 대체 치료제로, SMA의 원인인 SMN1 유전자의 기능성 대체본을 투약해 치료하는 약물이다. 

한번 투여로 치료가 가능하기 때문에 그 효능에 대해서는 아직까지 의문이 지속되고 있다. 

이에 대해 산드라 레이나 노바티스 의학부 부사장은 "현재까지 한국을 포함해 전세계 1200명 이상의 환자가 졸겐스마 치료를 받았다"면서 "졸겐스마는 리얼월드 데이터를 통해 생후 6개월 이상 환자에서도 기존 치료제의 투약 여부와 관계없이 혁신적인 치료 효과를 보이고 있다"고 말했다. 

그는 "졸겐스마로 치료 받은 11명의 환자 데이터를 분석한 결과, 이전에 다른 치료제를 투약한 경험이 없는 환자 100%(4/4)와, 기존 치료제에서 졸겐스마로 치료제를 변경한 환자의 85.7%(6/7)가 운동 발달 지표를 개선하거나, 안정적으로 유지한 것으로 확인됐다"고 설명했다. 

이어 "해당 환자들의 평균 연령은 각각 17.3개월과 17.6개월로, 졸겐스마는 투약 연령이나 기존 치료 여부와 관계없이 SMA 환자들에게 안전성 프로파일을 유지하면서 임상적으로 유의미한 치료 혜택을 제공하는 약제임이 증명되고 있다"고 덧붙였다. 

또 “졸겐스마는 평생 치료가 필요했던 기존 치료 패턴을 새롭게 바꾸면서, 장기적인 관점에서 의료비용과 사회경제적 비용을 절감하고 환자와 가족의 삶의 질까지 개선할 수 있는 만큼 한국 환자들도 졸겐스마로 치료받을 수 있는 환경이 하루 빨리 마련되길 희망한다”고 말했다. 

강현덕 메디컬 리드는 “졸겐스마는 여러 임상 연구를 통해 증상이 발현된 환자 뿐만 아니라 증상 발현 전 환자에서도 모두 치료 효과가 있는 것으로 확인됐다"면서 "치료받지 않은 제1형 SMA 환자에서는 절대 나타날 수 없는 ‘도움 없이 앉기’, ‘도움받아 서기’, ‘도움없이 걷기’ 등 운동 발달 단계를 달성했으며 해당 운동 능력은 지속적으로 유지되고 있는 것으로 나타났다"고 설명했다. 

이어 “현재까지 6년 이상지속되는 효과를 보이고 있으며, 15년 동안의 장기간 추적 연구를 통해 효과와 안전성을 지속적으로 관찰할 것"이라고 밝혔다. 

졸겐스마는 1회 투여로 SMA 질환 진행을 막을 수 있는 기전과 약제 효과를 인정받아 미국, 일본, 유럽, 브라질, 이스라엘, 캐나다, 대만 등 40여개 국가에서 허가받았으며, 전 세계적으로 1,200명 이상의 SMA 환자가 투약을 완료한 약물이며 현재 추적 연구가 진행되고 있다.