한국유전자치료학회, 만성육아종 질환 임상사례 발표
워크숍에는 만성육아종 질환 치료를 대상으로 세포유전자치료를 최초로 수행한 미국 국립보건원의 말렉 박사, 혈액세포를 이용한 유전자치료 전문가 독일 게오르그 스파이어 하우스의 그레즈 박사, 다종의 유전질환 관련 임상시험을 수행하고 있는 영국 어린이건강연구소 트레셔 박사 등이 참석한다.
한국에서는 소아 면역결핍질환 치료에 적극적으로 연구 활동을 하고 있는 서울대학교 어린이병원 김중곤 교수가 참석해 바이로메드와 함께 개발 중인 만성육아종 질환 치료제의 임상사례를 발표할 예정이다.
만성육아종 질환은 외부에서 침입한 세균이나 진균 등을 처리하는 역할을 하는 백혈구의 기능 결함에 의해 발생하는 질환으로 25만명 당 한명 꼴로 생기는 선청성 면역결핍질환이다.
조혈모세포이식 등의 치료방법이 있으나 공여자가 부족하고 면역체계 거부반응 등이 나타나 치료 실패율이 높은 실정이며 학계에서는 혈액줄기세포에 정상유전자를 전달하는 세포유전자 치료방법이 근본적인 치료가 될 것으로 기대하고 있다.
학계는 세포유전자 치료방법이 만성육아종 질환뿐만 아니라 대다수의 유전성 희귀질환에 적용 가능한 방법이므로 이번 워크숍을 계기로 희귀질환으로 고통 받고 있는 수많은 환자들에게 희망을 북돋아줄 것을 기대하고 있으며 혈액줄기세포를 이용한 세포유전자치료법이 더욱 활성화 되고 발전할 수 있는 계기가 될 것으로 전망하고 있다.