근위축성 측색 경화증(ALS) 환자들은 지난 20년 동안 치료 혁명을 목격하고 있고, 다가오는 기간 더 많은 혁신이 예상되고 있다.

현재 치료제들은 새로운 질병수정약물(DMD)의 탐구에 대한 급증을 촉진하는, 효능에 한계를 가지고 있다.

2017년 미쓰비시 다나베의 라디카바(Radicava)의 승인 전, ALS에 대한 치료 환경은 불모지였다.

1995년 최초로 ALS에 승인된 약물인, 사노피의 릴루텍(Rilutek, riluzole)이 출시됐고, 당시 라디카바가 출시되기 전까지 다른 회사들은 효과적인 치료제를 개발하지 못했다.

2022년, 아밀릭스 파마슈티컬스(Amylyx Pharmaceuticals)가 ALS의 진행을 느리게 하는 첫 약물이 된, 복합제 릴라이브리오(Relyvrio)에 대한 FDA 승인으로 뒤를 이었다.

현재, ALS 치료제로는 글루타메이트 길항제인 사노피의 릴루텍, 자유라디칼 소거제인 미쓰비시타나베의 라디카바/래디컷(Radicava/Radicut), 아밀릭스의 안티센스 치료제 릴라이브리오, 바이오젠의 세포사멸 조절제 칼소디(Qalsody) 등이 있다.

데이터 및 분석 회사인 글로벌데이터에 따르면, 새로 승인된 릴라이브리오, 칼소디 등 사용할 수 있는 모든 치료제들이 작용 방식(MOA)에서 효능이 부족하고 중간 정도 이익으로 수명 연장에만 성공을 보였다.

효과적인 옵션의 부족을 해결하기 위해, 현재 치료 전망은 새로운 접근에 대한 탐색으로 붐비고 있다.

글로벌데이터에 따르면, ALS 제품 파이프라인은 8대 시장(미국, 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인, 영국, 캐나다, 일본)에 걸쳐 전체적으로 109개의 후보 약물이 0상부터 3상 임상시험까지 다양한 개발 단계에서 연구되고 있다.

109개의 파이프라인 약물 중에서, 유망한 12개가 II~III상에 있고 향후 5년 이내에 시장에 진출할 것으로 예상된다.

개발 중인 제품은 티로신 키나제 억제제(TKIs), 류코트리엔 수용체 길항제(LTRAs), 인터류킨-2 길항제(IL-2), 단클론항체(mAb), 줄기세포 치료제, 폴리(A) 결합 단백질(PAB), d2 도파민 수용체(D2), 비타민 B12 등이 있다.

또한, 뉴로센스(NeuroSense), 아밀릭스(Amylyx), 코야 테라퓨틱스(Coya Therapeutics) 등은 복합 치료제를 개발하고 있다.

많은 파이프라인 후보 약물들이 다양한 개발 단계에 있어, ALS 치료의 판도가 변화를 예고하고 있다.

이는 제약사들에게 많은 수익성 기회를 제공할 뿐만 아니라, 질병을 개선하는 약물을 간절히 기다리는 환자들에게 한 줄기 희망을 제공할 전망이다.