미 FDA, ‘도졸비’ 소아 및 성인 환자 사용 청신호
FDA는 장쇄 지방산 산화장애로 확진된 소아와 성인 환자의 치료에 칼로리와 지방산의 소스로서 도졸비를 처음 승인했다.
장쇄 지방산 산화 장애는 신체가 장쇄 지방산을 에너지로 전환할 수 없는 드문 치명적 유전장애의 한 그룹이다.도졸비의 첫 승인은 이런 희귀 질환으로 고통을 받는 환자와 가족들에게 큰 이정표가 될 것이라고 회사 측이 밝혔다.
현재 장쇄 지방산 산화 장애의 다른 치료 방법으로는 단식 기피, 저지방/고탄수화물 다이어트, 카르니틴과 고탄소 중사슬 트리글리세리드 오일, 의료용 식품 등이 있다.회사 측에 따르면 이 질환은 미국에서 2000명~3,500명의 어린이와 성인에게 영향을 미친다.