노바티스·길리어드·주노·블루버드 등 각각 데이터 각축
유전자 치료를 이용해 혈액암을 격퇴하는 능력은 환자 치료 개선에 중요한 기회를 제공한다.
최근 애틀랜타에서 열린 ASH(American Society of Hematology) 연례 미팅은 CAT-T(chimeric antigen receptor T) 세포 치료제들이 강타했다.CAR-T에 대한 많은 판도변화를 초래할 비호지킨 림프종과 다발골수종 임상 결과 등 ASH는 흥분의 도가니였다.
이런 CAR-T 임상 결과는 혈액암과 싸우는 효과적인 방법을 입증하고 있다.미국 FDA는 이미 2개 CAR-T 약품을 승인했다.
지난 8월 FDA는 재발/난치성 급성림프구성백혈병 환자의 치료에 노바티스의 킴리아(Kymriah)와 10월 광범위 대 B세포 림프종(DLBCL) 등 난치성 비호지킨 림프종에 길리어드 사이언스의 예스카타(Yescarta)를 각각 승인했다.경쟁가열
노바티스는 예스카타와 잠재적 경쟁을 준비하는 10월에 DLBCL 치료를 위해 킴리아의 FDA 승인을 신청했다.
길리어드는 58% 완전반응률 등 환자의 82%가 반응을 보인 예스카타의 장기간 후속 데이터로 대응했다.
주입 후 평균 15.4개월에서 완전관해 40% 등 환자의 42%가 반응을 여전히 달성했다.예스카타의 지속력은 인상적이지만 주노 테라퓨틱스의 JCAR017은 예스카타와 킴리아를 압도할 수 있다.
ASH에서 발표한 JCAR017의 결과는 예스카타와 킴리아 만큼 효과적임을 보였지만 안전성 위험은 훨씬 적었다.고용량 JCAR017 환자의 50%가 6개월 시점에서 완전반응을 보였고 심한 시토킨 방출 증후군(cytokine release syndrome)과 신경독성(neurotoxicity) 부작용은 예스카타와 킴리아의 별개 임상에서 관측된 것보다 JCAR017 치료 환자에서 훨씬 적은 것으로 보고됐다.
CAR-T 효능은 비호지킨 림프종에 머물지 않았다.ASH에서 세엘진과 블루버드 바이오는 사전 치료받은 다발골수종 환자에 대한 bb2121의 임상 1상에서 업데이트된 데이터를 내놓았다.
연구에서 환자의 94%가 bb2121 요법에 반응했다.다발골수종 세포에서 발현하는 단백질인 BCMA가 표적인 이 후보약품은 임상에 참가한 환자들이 평균 7번 이전 치료에 사전 치료에 실패했기 때문에 56%의 완전반응을 주목할 비율이다.
환자들은 세엘진과 블루버드 바이오의 주요 임상에 이미 등록하고 있지만 BCMA 시장을 오랫동안 독차지하지는 목할 것으로 예상된다.주노 테라퓨틱스는 최근 다발골수종 CAR-T가 더 우수한 작용을 할 수 있게 BCMA 발현을 높이는 기술을 릴리와 프레드 허친슨 암연구센터에서 라이선스했다.
혈액질환 시장CAR-T 치료제는 수천 명의 생명을 살릴 수 있는 암 치료에서 주요 발전이다.
컨설팅업체인 BCC 리서치에 따르면 글로벌 혈액질환 시장은 2015년 865억 달러에서 2020년 1243억 달러 규모로 성장이 예상된다.
혈액암이 이 시장에서 가장 빠른 성장을 보이고 관련 시장은 2015년 240억 달러에서 2020년 382억 달러 규모에 이를 전망이다.CenterWatch에 따르면 미국 FDA는 올해 혈액질환에 11개 제품을 승인했고 이 중 8개는 혈액암 치료제이다.
FDA는 2016년과 2015년 총 11개 혈액 치료제의 판매를 허가했다.바이엘, 세엘진, 노바티스, 노보노디스크, 재즈 파마가 올해 혈액질환 약품을 승인받았다.
혈액질환 치료제 시장은 연간 치료비용이 떨어질 것으로 예상돼 일부 장벽에 직면해 있다.많은 약품의 특허만료도 시장 성장을 둔화하고 있다.
하지만 비호지킨 림프종, 다발 골수종 등 혈액암은 수십억 달러 시장이기 때문에 이런 유전자 치료제 기업들은 의미있는 매출을 올릴 수 있다.