파브리병 치료제, 아나필락틱 등 급여···라디컷 자진 철회

미국 FDA가 2019년 허가한 신약 중 희귀의약품이 많은 부분을 차지한 것처럼 국내도 희귀질환치료제의 급여가 확대된 것으로 나타났다.

지난해 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회의 급여 적정성을 인정받은 품목 중 희귀질환 치료제의 급여권 진입이 눈에 띤다.

약제급여평가위회가 지난해 심의한 신약 24품목 중 급여권에 들어간 약제는 11개, 비급여는 3품목, 조건부 비급여는 10개 품목으로 집계됐다.

지난해 가장 먼저 급여 적정성을 인정받은 품목은 사이넥스의 파브리병 치료제 갈라폴드캡슐(성분명 미갈라스타트)이다.

갈라폴드캡슐 개발시점부터 희귀질환 의약품으로 지정이 됐으며 급여권 진입 후 희귀의약품 목록에 정식으로 이름을 올렸다.

순응변이(amenable mutation)를 가진 파브리병(α-galactosidase A 결핍)으로 확진 받은 16세 이상 청소년 및 성인 환자의 장기간 치료에 사용되며, 지난해 3월 1일부터 급여가 개시됐다.

이어 희귀약인 젝스트프리필드펜주(성분명 에피네프린타르타르산염)도 급여 적정성을 인정받았다.

비엘엔에이치의 젝스트프리필드펜주는 아나필락틱 쇼크의 과거 병력이 있는 사람에게 처방되는 치료제이다.

아나필락틱 쇼크란 특정 물질에 극소량만 접촉해도 전신에 걸쳐 증상이 발생하는 심각한 알레르기 반응을 말한다. 진단과 치료가 지연되면 호흡곤란, 저혈압, 의식 소실 등이 나타나 사망에 이를 수 있을 정도로 치명적이다.

또한 프레제니우스메디칼케어코리아의 만성신장질환 환자의 혈청 인 조절 약제인 벨포로츄어블정(성분명 수크로제이철옥시수산하물)도 경제성 평가 결과 비용효과성이 인정받았다.

한편 라디컷은 급여 적정성을 인정받고도 회사 측이 자진 철회하는 모습을 보여 환자들에게 많은 아쉬움을 남긴 약제이다.

미쓰비시다나베의 라디컷은 근위축성 측상경화증(Amyotrophic Lateral Sclerosis, ALS)의 의한 기능장애 치료제로 지난해 3월 위험분담제를 통해 급여 적정성을 인정받았다.

라디컷은 소요비용이 고가였지만 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없고 생존을 위협할 정도의 심각한 질환에 사용되는 희귀질환 치료제라는 점이 높게 평가되어 약평위의 문턱을 넘었다.

그러나 미쓰비시다나베 측이 약가협상 중 자진 급여 신청을 철회하면서 국내 ALS 환자들의 치료 기회를 앗아갔다.

반면 희귀의약품 중 급여 적정성을 인정받지 못한 품목은 자가골수유래 중간엽 줄기세포 치료제이자 ALS 적응증을 가진 ‘뉴로나타-알주’는 비급여로 남았다.

임상에서 뉴로나타는 근위축성 측삭경화증 환자에서 기능 감소를 늦췄다는 결과를 얻었지만 대체약제 대비 소요비용이 고가이며, 이에 상응하는 비용효과성이 불분명하다는 사유로 비급여 판정됐다.

저작권자 © 메디팜스투데이 무단전재 및 재배포 금지