지난해에 이어 올해도 신약에 대한 기대감이 높다.

FDA는 2019년 새로운 약물 48건을 승인 했으며 올해 역시 주목할 만한 신약후보물질들이 승인을 앞두고 있다.

올해 상반기 FDA 승인될 약물에는 편두통 치료제, 희귀질환 치료제, 에볼라 백신 후보물질 등이 속해있다.

먼저 편두통 치료제 개발사인 앨더 바이오파마슈티컬스는 엡티네주맙(eptinezumab)에 대한 바이오의약품 승인신청서(BLA, Biologics License Application)를 FDA에 제출했다.

엡티네주맙은 PROMISE 1 및 PROMISE 2상 3연구에서 편두통 예방에 대한 긍정적인 결과를 입증했으며 현재 최종 단계에 있다. 엡티네주맙의 예상 승인 날짜는 올해 2월 21일로 전망된다.

또한 FDA는 시애틀제노믹스와 아스텔라스의 항체-약물 접합체(ADC) 엔포투맙 베도틴(Enfortumab Vedotin)을 지난해 9월 신속 심사대상으로 밝혔다. 심사완료 목표일은 올해 3월 15일로 전망된다.

이에 앞서 FDA는 지난해 3월 엔포투맙 베도틴을 면역관문억제제 치료 도중 또는 이후 진행된 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 환자를 위한 혁신치료제로 지정했다.

머크의 에볼라 백신 후보물질 ‘V920’도 BLA를 제출했다.

FDA의 우선 심사 지정으로 최종 승인여부는 3월 14일에 나올 것으로 전망된다.

급성 편두통 치료제인 바이오해븐의 리메게판트(Rimegepant)도 올해 1분기 내 승인여부가 판가름 날 예정이다.

한편 앨나일람의 기브라리(Givlaari, givosiran)는 성인 급성 간성 포르피린증(AHP) 치료제로 지난해 11월 20일 승인되며 신약 목록에 이름을 올렸다.

당초 2020년 2월 4일 승인이 예상됐지만 이보다 앞서 승인이 진행됐다.

기브라리는 이 희귀질환에 대해 최초로 승인된 약물이며 환자 1인당 연평균 57만 5000달러의 비용이 소요되는 고가 약물이다. 이에 앨나일람사는 환자지원과 급여를 위한 계획을 세우고 있다.