미국심장학회서 임상3상 결과 발표…미국 FDA에 허가신청 예정

메지온의 단심실증치료제 '유데나필'이 선천성 단심실증을 앓고 있는 청소년 환자들의 운동 능력을 향상시킨다는 임상 3상 연구결과가 발표됐다.

메지온은 17일(현지시간) 미국 필라델피아에서 개최된 미국심장학회(AHA)에서 유데나필 글로벌 임상 3상(FUEL) 결과를 발표하고 18일 홈페이지에 공개했다.

이번 임상시험의 일차 목표는 단심실로 인해 야기된 구조적 혈액순환의 문제를 완화시키기 위해 단계적인 수술을 거친 선천성 단심실증을 앓고 있는 청소년 환자들의 운동 능력을 향상시키는 것이었다.

메지온은 400명을 대상으로 실시한 이중 맹검, 위약대비 임상시험에서 일차 목표인 단심실증 청소년 환자의 운동능력향상이 입증됐다.

6개월간 유데나필을 복용한 환자들의 운동능력이 현저하게 향상되는 것을 VAT(유산소에서 무산소 운동으로 바뀌는 시점)에서의 VO2(산소 소비량), work rate(운동량) 그리고 VE/VCO2(호흡내 이산화탄소 배출 비율) 지표들을 통해 확인할 수 있었다는 것이다.

필라델피아소아병원 소아심장의이자 임상연구자인 데이비드 골드버그 박사는 "VO2 at VAT이라는 지표는 유산소 운동에서 무산소 운동으로 바뀌는 시점에서 산소 소비의 정도를 측정하는 지표로써 실질적으로 일상에서 벌어지는 운동활동에서 적용할수 있는 임상적으로 더 유효한 지표"라며 "Work rate는 VAT 시점에서 생산된 power 값이며, VE/VCO2는 VAT 시점에서의 총 호흡량과 이산화탄소 양의 비율 관계를 보여주는 수치이다. 이번 임상시험에서 이러한 지표 수치들이 위약군 대비 유데나필 복용군에서 통계학적으로 매우 유의한 것으로 확인됐다"고 설명했다.

다만 이번 임상의 일차 평가지표인 VO2 max(최대능력치에서 최대 산소소비량을 측정해 평가하는 방법)는 유데나필을 복용한 환자군에서 3.2%, 위약군에서 0%로 유데나필 복용군에서 운동능력 개선효과를 확인했으나 통계학적 유의성은 달성하지 못했다.

필라델피아 소아병원의 소아심장의이자 운동생리학자인 스테판 파리돈 박사는 "VO2 max는 두개의 심실을 가지고 있는 환자들의 전형적인 산소 용량의 측정법이고 이번 FUEL 임상시험의 결과치 측정의 일차지표로 사용됐다"며 "그러나 폰탄수술을 받아 독특한 생리학적 구조를 지닌 환자들에게 운동능력을 측정하는 가장 좋은 측정방법은 아니다"라고 밝혔다.

폰탄환자에서는 이미 중심정맥압이 높아져 있고 운동을 하더라도 더이상 높아지기 어려울 정도이기 때문에 VO2 최대치에 도달하기란 매우 어렵다는 것이다. 따라서 중심정맥압에 제한을 받지 않는 VO2 at VAT가 환자의 운동능력을 측정하는 방법으로써 훨씬 더 적합하다는 설명이다.

이번 임상에서 O2 at VAT의 값은 유데나필을 복용한 환자군에서 2.9% 향상된 반면 위약군에서는 1.0% 감소됐고 통계학적으로 유의성을 확보했다(p=0.009). 또 무산소 운동으로 바뀌는 시점(VAT)에서 폰탄환자의 운동능력 향상을 보여주는 독립적인 다른 두 개 주요지표에서도 현저한 향상을 보였다(Work rate at VAT (p=0.012) 그리고 VE/VCO2 at VAT (p=0.014)).

파리돈 박사는 "VAT에서의 산소소비량 향상은 단심실증 환자들에게 임상적으로 매우 의미가 있다"고 강조했다.

메지온은 "지난 10월 미국 FDA와 유데나필의 단심실증 환자 운동능력 향상을 위한 NDA 신청절차에 관해 미팅을 진행한 결과, FDA는 NDA를 제출할 것을 결정했고 모든 신약허가에 필요한 정보가 제겅된다는 가정 하에 접수처리가 가능하다고 답변했다"며 "FUEL 임상의 긍정적 결과와 다른 임상으로부터 취함된 안전성 데이터 등을 토대로 신속하게 NDA를 신청할 계획"이라고 밝혔다.
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