미 FDA, ‘빈다퀄’·‘빈자맥스’ ATTR-CM 치료 청신호

화이자가 심부전의 원인이 될 수 있는 희귀 심장병에 대한 첫 치료제인 빈다퀄(Vyndaqel, tafamidis meglumine)과 빈다맥스(Vyndamax, tafamidis)를 미국 FDA에서 월요일 승인받았다고 밝혔다.

FDA는 심혈관 사망과 심혈관 관련 입원을 줄이기 위해 성인에서 나이처럼 발생할 수 있는 야생형(wild-type)의 심근증 혹은 유전 트렌스티레틴 매개 아밀로이드증(ATTR-CM)의 치료에 첫 트렌스티레틴 안정제 타파미디스(tafamidis)의 경구제에 청신호를 보냈다.

두 약품은 애널리스트들이 최고 매출 20억 달러로 추정해 이미 잠재적 블록버스터로 거론되고 있다.

타파미디스는 트렌스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병(TTR-FAP) 치료에 유럽에서 승인됐고 빈다퀄이란 제품으로 판매되고 있다.

승인은 30%까지 사망 위험 감소를 보인 임상 3상 ATTR-ACT 연구의 데이터를 근거로 했다.

연구에서 타파미디스의 치료는 32%까지 심혈관 관련 입원도 감소를 보였다.

이전 ATTR-CM에 승인된 약품은 없었고 유일한 옵션은 증상 관리 등이었다.

화이자는 미국에서 ATTR-CM 환자는 약 10만 명 정도로 추정됐지만 대다수가 진단되지 않는다고 밝혔다.

ATTR-CM은 증상이 심각하게 진행된 후 진단되고 진단 후 중앙 수명은 2~3.5년이다.

화이자는 폴드알엑스(FoldRx)와 딜의 일부로 2010년 타파미디스를 인수했다.

현재 ATTR-CM에 승인된 다른 약품은 없지만 비슷한 질환에 대한 약품이 마케팅되고 개발 중에 있다.

잠재적 경쟁자들은 알니람, 이오니스 파마슈티컬과 파트너 악시아 테라퓨틱스(Akcea Therapeutics) 등이다.

알니람은 hATTR-PN(hATTR amyloidosis patients with polyneuropathy) 환자의 치료에 온파트로(ONPATTRO)를 마케팅하고 있다.

이오니스(Ionis)는 알니람 약품과 같은 환자의 치료 텍세디(TEGSEDI)를 가지고 있다.

저작권자 © 메디팜스투데이 무단전재 및 재배포 금지