희귀혈액질환 사업부 출범···국내시장 도입 준비 중

사노피가 희귀혈액질환 사업부를 출범을 통해 혈우병 및 희귀혈액질환치료를 위한 치료포토폴리오의 국내시장 도입을 준비 중이다. 특히 혈우병치료제 엘록테이트와 알프로릭스의 연내 시판 준비에도 박차를 가하고 있다.

14일 사노피는 사노피젠자임의 한국사업부가 희귀혈액질환사업부를 출범한다고 밝혔다.

앞서 사노피는 지난해 1월 혈우병 및 희귀혈액질환치료제 연구 개발에 특화된 바이오버라티브(Bioverativ)와 아블링스(Ablynx)를인수했으며, 앨라일람(Alnylam Pharmaceuticals)으로부터 혈우병 A∙B 치료제인 피투시란의 글로벌개발 및 판매권을 획득했다.

이에따라 포트폴리오를 강화한 사노피젠자임은 희귀혈액질환사업부를 신설하여, 국내시장에 혈우병을 비롯한 다양하고 혁신적인 희귀혈액질환치료 옵션을 제공한다는 계획이다.
 
희귀혈액질환사업부는 올해 반감기연장혈우병A 치료제 엘록테이트(혈액응고인자VIII-Fc융합단백, 에프모록토코그알파)와 반감기연장혈우병B 치료제 알프로릭스(혈액응고인자IX Fc융합단백, 에프트레노나코그-알파)의 시판준비에 본격적으로 돌입한다.

연내 선보일 엘록테이트와 알프로릭스는 2014년 미국식품의약국(FDA) 허가를 받았으며, 2017년 국내식품의약품안전처 시판허가를 받았다.

이후 지난해 10월 5일바이오버라티브의 혈우병치료제 국내판권을 보유한 한국UCB제약과의 양도·양수 절차를 거쳐, 지난 2월 1일 보건복지부 약제 급여 목록 고시가 완료됐다.

Fc융합단백기술을 바탕으로 만들어진 엘록테이트와 알프로릭스는 인체의 자연적인 경로를 이용하여 혈류내 혈액응고인자의 지속시간을 늘려 투약간격의 연장 및 투여빈도를 줄일 수 있는 치료제이다.

일상적 예방 요법 시 권장 투여용량은 엘록테이트는 3~5일 간격으로 1회 50 IU/kg, 알프로릭스는 주 1회 50 IU/kg 또는 10~14일 간격으로 1회 100 IU/kg이다.

사노피젠자임 박희경 대표는 “희귀혈액질환사업부는 엘록테이트와 알프로릭스를 필두로 국내 희귀혈액질환치료개선과 환자들의 긍정적인 삶의 변화에 기여할 수 있도록 노력할 것”이라며 “이번사업부출범으로 사노피는 새혈우병 및 혈액질환치료 옵션확보는 물론 기존에 보유한 혈우병치료 후보물질 개발에 박차를 가할 수 있게 되었다”라고 말했다.

이외에도 희귀혈액질환사업부는 한랭응집소질환(Cold Agglutinin Disease), 겸상적혈구질환(Sickle Cell Disease), 베타지중해빈혈(β-Thalassemia), 후천적 혈전성혈소판감소증자반증(acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura)치료제등 희귀혈액질환에 대한 폭넓은 포트폴리오를 준비하고있다.

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