로슈, ‘헴리브라’ 모든 환자 사용 확대…유전자 요법 경쟁 대기
최근 미국 FDA는 질병 치료에 대한 선택 치료가 될 수 있는 모든 혈우병 A 환자에게 헴리브라(Hemlibra, emicizumab)를 마케팅할 수 있게 로슈에게 허가했다.
FDA는 팩터(factor) VIII 억제제와 함께 혹은 추가 고가 약품의 사용이 필요한 면역반응이 있는 혈우병 A환자의 약 20%에 대해 작년 말 헴리브라를 처음 승인했다.헴리브라는 전 세계에서 약 40만 명에게 영향을 미칠 것으로 추정되고 혈우병 A는 혈우병의 가장 일반적 종류이다.
혈우병은 혈전 단백질이나 팩터의 수준을 높이는 1주에 수회 투여하는 주입 약품으로 예방적 치료를 한다.이런 약품들은 관절 손상과 다른 부작용을 유도할 수 있는 위험한 출혈 문제의 예방에 도움이 된다.
이번 승인은 팩터 VIII 억제제 없이 혈우병 A 환자의 출혈 빈도 예방이나 감소를 위해 일상적 예방으로 헴리브라의 사용이다.로슈는 피하 주사와 1주, 2주, 4주에 한번 투여하는 다양한 용법으로 관리할 수 있는 유일한 예방 치료제라고 설명했다.
작년 승인은 팩터 VIII 억제제가 있는 혈우병 A 환자의 예방 치료였다.헴리브라를 FDA에서 첫 승인 이후 로슈는 더 많은 혈우병 A 환자에게 투여할 수 있고 다른 약품보다 투여빈도를 줄이는 것을 입증하기 위해 연구를 확대하고 있다.
이번 승인은 지난 5월 학회에서 발표한 HAVEN-3과 HAVEN-4 연구 데이터를 근거로 했다.연구에서 1주 제형에서 1개월 제형으로 변경과 억제제 없이 혈우병 A 환자에 효능을 보였다.
HAVEN-3 연구에서 다른 예방 치료제에서 헴리브라로 전환한 환자는 68% 출혈이 감소했다.로슈는 샤이어가 이미 마케팅하고 있는 팩터 억제제와 함께 혈우병 A 치료제 페이바(Feiba)의 시장 점유의 잠식을 시도하고 있다.
월가의 애널리스트들은 헴리브라는 모든 혈우병 환자의 새로운 표준요법이 될 수 있고 연간 최고 매출은 50억달러 이상에 이를 것으로 추정했다.하지만 헴리브라는 올 상반기 5800만달러 매출에 불과하고 안전 우려를 떨쳐내야 하고 경쟁자들이 다가오고 있어 갈 길이 멀다.
헴리브라는 심각한 혈전에 대해 블랙박스 경고를 표기하고 있다.경쟁
다른 업체들이 승인 3년 이내에 억제제 없이 혈우병 A의 50% 이상을 차지할 수 있을 것으로 예측된다.
혈우병 A 치료에 최대 혁신은 12에서 18시간까지 팩터의 반감기 확대이다.
알니람 파마슈티컬의 RNAi 치료제 피투시란(fitusiran)은 최종 임상에 있고 헴리브라와 직접 경쟁할 수 있다.이 제품은 한 달 제형의 피하주사이고 바이오로직보다 저렴할 것으로 예상된다.
피투시란은 혈우병 A, B를 타깃으로 최종 임상에 있지만 최근 안전성 우려로 진행이 지연되고 있다.1회성, 장기 지속 치료의 기회를 제고하는 유전자 치료제도 있다.
바이오마린 파마슈티컬은 최종 단계 연구에 혈우병 유전자 치료제를 가지고 있다.바이오마린은 심각한 혈우병 A 환자를 위해 val-rox(Valoctocogene roxaparvovec)을 연구하고 있다.
바이오마린은 val-rox의 효과를 오래 지속에 집중하고 있다.연구에서 일부 환자에서 val-rox의 효과는 1.5년 유지됐다.
유전자 치료제는 여전히 초기에 있고 시간이 필요하다.혈우병 A 치료제들도 가격 경쟁을 피할 수 없을 것으로 전망된다.
평균적으로 혈우병 A 환자의 연간 치료비용은 25만달러~50만달러에 이를 것으로 추산된다.