피라지르는 3-mL의 프리필드시린지로 제공되며 의료 전문가에게 지도를 받은 환자는 스스로 피하 주사할 수 있다.
유전성혈관부종은 체내 ‘C1-에스테라제 억제제’ 결핍 혹은 기능 이상으로 손, 발, 복부 혹은 후두부의 조직들이 붓는 유전희귀질환이며 전세계적으로 10,000에서 150,000명 당 1명꼴로 발생한다. 국내에는 2017년 기준 약 65명의 환자가 있는 것으로 알려져 있다.
유전성혈관부종의 급성발작이 후두부에 발생하면 최소 20분에서 평균 8.3시간 내에 기도폐색으로 질식사할 수 있으며, 장관에 부종이 발생할 경우 장폐색을 야기해 장괴사로 이어질 수 있어 빠른 대처가 필요하다.
치료받지 못한 환자들은 평균 한 달에 2~4번의 발작을 겪게 되는데 다음 발작의 강도를 가늠할 수 없으며, 발작이 일어나면 평균 24시간~72시간 동안 증상이 지속되고, 일주일 이상 지속되는 경우도 있다.주요 임상시험(Trial1)에서 증상이 50% 감소하는데 걸리는 시간을 측정한 결과 피라지르 투여군은 2시간이었고 위약군의 경우 19.8시간으로 나타났다. 증상이 개선되지 않거나 효과가 불충분할 경우 6시간 간격으로 투여할 수 있으며, 24시간 이내 3회를 초과하여 투여하지는 않는다. 임상시험에서 한 달 동안 8회를 초과하여 투여한 경험은 없다.
피라지르는 공단과 약가협상 결렬로 비급여 출시됐다.
회사측은 "현재 국내에 유전성 혈관부종 급성발작 치료제가 전무한 상황으로 치료제 도입의 시급성을 고려해 비급여 출시를 결정했다"고 밝혔다.
문희석 대표는 “샤이어코리아는 언제 찾아올지 모르는 죽음의 불안에 떨고 있는 유전성혈관부종 환자들에게 신속히 치료 옵션을 제공해 환자들이 일상적인 삶을 지속할 수 있기를 희망한다”며 “샤이어코리아 임직원들은 국내 유전성혈관부종 치료환경을 혁신적으로 변화시키기 위해 노력하고 있으며 향후 피라지르의 빠른 급여 등재를 위해서도 모든 노력을 기울일 것”이라고 설명했다.