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유전성 망막질환 비용-이익 치료법 개발 필요
분당서울대병원, 유전자 치료 최신지견 발표
2018년 06월 14일 (목) 10:45:10 장준화 기자 news@pharmstoday.com
좌) 우세준   우) 주광식 교수
분당서울대병원 연구팀이 유전성 망막질환의 치료에 대한 유전자 치료의 효과를 높이고 더 많은 환자에게 적용할 수 있도록 필요한 유전자치료제의 조건들을 제시한 연구결과를 안과학 학회지인 ‘Progress in Retinal and Eye Research’ 최신호에 게재했다.

분당서울대병원 안과 우세준, 주광식 교수팀이 ‘유전성 망막질환을 치료하는 유전자치료법에 대한 최신 지견’을 정리해 발표했다.

연구팀은 망막색소변성 등 유전적 원인으로 시세포가 변성하는 질환의 치료방법 개발현황 및 임상시험 결과를 총망라해 정리했다.

또한 최근 FDA 승인을 받은 유전성 망막질환 치료제의 현황과 한계점, 그리고 향후 개발 방향도 소개했다.

2017년 12월, 유전성 망막질환을 치료하는 유전자치료제인 스파크 테라퓨틱스의 보레티젠 네파보벡(voretigene neparvovec, 상품명:룩스터나 Luxturna)가 미국 FDA에서 승인됐다.

이 약품은 바이러스를 이용해 RPE65 유전자를 망막세포 내로 전달해 돌연변이된 RPE65 유전자를 보충하는 방식으로 작용한다.

룩스투나는 정상적인 RPE65를 생성할 수 있는 DNA를 바이러스 안에 담아, 약물을 안구 내로 주입한다.

정상적인 RPE65 생성용 DNA가 망막세포 안으로 들어가 작동하면서 결과적으로 망막세포의 파괴를 막고 시력을 회복시켜 준다.

이는 유전자치료에 있어 획기적인 사건이지만 아직까지 치료받을 수 있는 환자가 제한될 뿐만 아니라 치료효과도 완벽한 상태가 아니다.

치료제를 개발한 스파크사는 1회 치료에 85만달러(한화로 10억 원), 한 눈만 치료할 경우에는 42만5000달러(한화 5억 원)라는 약가를 제시하고 있어 치료제의 경제적 부담도 큰 상황이다.

연구팀은 현재 유전자치료의 한계점을 극복하기 위한 방법으로 바이러스 및 비바이러스 유전자치료의 장점을 취합한 새로운 융합 유전자치료제는 유전자치료가 보다 안전하고 반복적으로 이뤄질 수 있음을 확인할 수 있었다고 밝혔다.

또한 유전자가위와 줄기세포를 이용해 아직까지 치료가 불가능했던 우성 유전성 망막질환도 치료가 가능하다고 설명했다.

하지만 유전자 치료는 그 효과나 적응 환자를 선택하는 데 있어 아직은 많은 한계를 갖고 있다.

또한 치료가 가능한 환자를 찾기 위해서는 유전자 검사가 용이해야하고 가격이 낮아져야 하는데, 이를 위해서는 의학계와 정부의 노력이 중요하다고 연구팀이 강조했다.

우세준 교수는 “유전성 망막질환의 원인유전자 중 현재 치료 가능한 유전자는 RPE65 하나 밖에 없기 때문에 다양한 유전자 변이를 치료할 수 있는 치료제가 추가로 개발되어야 한다. 이런 한계를 극복하기 위한 미래의 치료 방법과 연구개발의 방향을 본 논문을 통해 제시했다”고 밝혔다. 

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