CRISPR·CAR-T 제품 임상 최다…가격 등 경쟁력 우수
골드만삭스의 유전자 치료제 분석 보고서를 보면 미국에서 바이오파마 기업들은 유전자 편집 기술을 사용하는 임상시험에 리더들이 아니다.
많은 미국/유럽 개척자들은 첫 인간 임상에 참여하고 있는 반면 중국 연구자들은 인체에 CRISPR 편집세포의 테스팅에 이미 앞서가고 있다.지난 2월까지 중국에서 다양한 암과 HIV 감염 치료에 CRISPR 편집 세포를 테스팅하는 9개 임상 연구가 등록된 반면 미국은 1개에 불과했다.
모든 연구는 중국에서 최고 병원들에 의해 시작되고 후원되었으며, 80명 이상 환자들이 이러한 연구용 게놈 약품으로 치료 받는 것으로 보고됐다.중국의 NNSF(National Natural Science Foundation)는 지난 4년간 270여건 등 작년에만 90여건 CRISPR 계획에 투자를 했다.
이런 유전자 편집 프로젝트에 대한 규정이 없어 특히 중국에서 병원들은 CRISPR 계획을 신속하게 수행하고 있다.중국 연구자들은 실시하고 있는 전체 CAR-T 연구 수에서도 미국과 이미 경쟁하고 있다.
2월 기준으로 골드만삭스는 중국에서 CAR-T 임상은 153건, 미국 164건, 유럽 73건, 나머지 국가 56건으로 추정했다.가장 앞서 있는 회사는 J&J가 3.5억달러에 파트너십으로 LCAR-B38M을 개발하는 리간드 바이오테크놀로지(Legend Biotechnology)와 ICT(Innovative Cellular Therapeutics)이다.
리간드는 노바티스의 킴리아(Kymriah), 길리어드 사이언스의 예스카타(Yescarta)의 역사적 승인에 이어 CAR-T의 새로운 치료제 개발을 위한 글로벌 경주에 합류했다.이런 회사들과 임상시험이 긍정적 데이터를 보인다면 중국은 시장에 선구자들보다 매우 낮은 가격으로 이런 치료제들을 판매함으로 주목할 이익을 거둘 수 있다.
만약 당신의 새로운 게놈 약이 질병을 치료하거나 장기간 어떤 추가적인 치료를 지연시키는데 유망함을 보일 경우 이용할 수 있는 환자 풀을 통해 경주를 빠르게 마칠 수 있다.잠재적으로 1회 치료는 유전자 치료, 유전자 조작 세포 치료와 유전자 편집의 가장 매력적인 일면 중 하나이다.
그러나 이런 치료들은 많은 환자 풀의 높은 비율을 치료할 가능성이 있는 특정 질병에서 만성 질환에 비해 반복적 수익 창출과 관련해 매우 다른 견해를 제공하고 있다.이런 과제는 환자들과 사회를 위해 엄청난 가치를 수반하는 반면 지속적인 현금 흐름을 찾고 있는 게놈 약품 개발자들에게 도전이 될 수 있다.
C형 간염(HCV) 프랜차이즈의 성공이 치료할 수 있는 환자의 이용 가능한 풀이 점차 고갈되는 길리어드 사이언스가 주요 사례이다.이런 새로운 치료제들의 가장 수익성 높은 질병은 혈우병 등 큰 시장 혹은 암 등 새로운 환자의 많은 공급이 있는 분야가 될 것이다.
고재구 기자
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