TTR-CM 치료 환자 사망 등 감소 입증

최근 화이자가 희귀질환인 트랜스티레틴 심근증(transthyretin cardiomyopathy:TTR-CM)의 치료에 파이프라인 후보인 타파미디스(tafamidis)에 대한 긍정적 임상 3상 데이터를 보고했다.

ATTR-ACT 임상의 톱라인 데이터에서 30개월 동안 타파미디스 치료 그룹은 모든 원인 사망과 심혈관 관련 입원의 통계적으로 유의미한 감소를 보였다.

또한 안전성 데이터는 우수한 내약성을 입증했다.

TTR-CM은 진행성 심부전과 관련된 희귀질환이고 일반적으로 치명적이다.

현재 이 질환에 승인된 치료제는 없다.

TTR-CM은 유전형과 야생형 등 2가지 종류가 있다.

현재 ATTR-CM에 대한 치료제는 알니람과 아이오니스 등이 개발을 경주하고 있다.

화이자의 연구는 두 종류 환자를 포함한 반면 알니람과 아이오니스의 각각 후보 약품인 파티시란(patisiran), 이노터센(inotersen)은 유전형이나 야생형에 대해 개발되고 있다.

파티시란과 이노터센은 미국과 유럽에서 승인심사 중에 있고 올해 출시될 수 있다.

차파미디스는 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드 다발신경병(transthyretin familial amyloid polyneuropathy)의 치료에 미국 이외 40개국에서 이미 승인됐다.

화이자는 미국에서 2012년 완전검토서한(CRL)을 받았다.
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