2017년 새로운 성분약과 바이오로직 승인과 기존 약품의 희귀질환 적응증 승인 등 미국 FDA의 희귀약 지정과 승인은 이전 해와 비교해 급증했다.

이는 2014년 49개 희귀약 승인과 2015년 355개 지정 신청 허가보다 증가했다.

1983년 이후 FDA는 650여개 희귀약을 승인했고 약 4500개 희귀약 지정을 허가했고 6500여개 희귀약 지정 신청을 받았다.

시험적 계획의 요소는 신청 과정을 통해 스폰서들을 안내할 온라인 지침으로 FDA 검토 과정을 더 효율적이고 스폰서들에게 지정 과정을 더 쉽게 하기 위한 내용과 FDA의 커뮤니케이션 과정을 유연하고 표준화하기 위한 새로운 컨설팅 과정 등이다.

일례로 사노피는 희귀 혈액 질환에 대한 연구에 초점을 둔 바이오텍인 바이오베라티브를 120억달러에 인수했다.

톱 희귀약은 매출 38억달러 이상인 테바의 코팍손(Copaxone), 알렉션의 솔리리스(Soliris, 매출 32억$), 샤이어의 애드바트(Advate, 23억$), 바이오젠의 아보넥스(Avonex, 22억$), 머크 KGaA의 레비프(Rebif, 18억$) 등이다.