미 FDA, ‘피투시란’ 보류 해제…내년초 재시작 예상

알니람 파마(Alnylam Pharmaceuticals)가 혈우병 치료제의 보류된 임상시험의 해제를 미국 FDA에서 허가받아 연말 전에 약품의 임상을 시작할 수 있게 됐다.

알니람은 피투시란(fitusiran)의 위험 경감 측정에 대해 FDA 합의했다고 밝혔다.

회사는 내년 1월 전에 임상 2, 3상을 재개할 것으로 예상했다.

이전 임상은 혈우병 A 환자가 치명적 혈전 발생 후 보류됐다.

새로운 위험경감 전략에 따라 알니람은 출혈 치료를 위해 대체 인자 혹은 우회 약품의 용량 감소를 한 가이드라인을 실행한다고 설명했다.

피투시란은 항트롬빈을 표적으로 하는 RNA 억제제 계열 약품으로 혈우병 A, B의 치료에 연구하고 있다.

혈우병 시장은 바이오마린 등 유전자 치료제들의 최근 발전으로 점차 경쟁적이 되고 있다.

로슈는 지난 11월 혈우병 A 치료제 헴리브라(Hemlibra)를 승인받았다.

로슈와 혈우병 시장의 리더인 영국 샤이어는 미국에서 특허분쟁에 들어갔다.

샤이어는 로슈가 헴리브라의 개발에서 주요 특허를 침해했다고 주장했다.
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