울트라제닉스, ‘멥세빌’ MPS VII 첫 치료제 허가

미국 FDA가 매우 드문 유전적 효소 장애의 치료제를 승인했다.

울트라제닉스 파마(Ultragenyx Pharmaceutical)는 점액다당류증 VII 형(mucopolysaccharidosis)으로 알려진 유전 신진대사질환이 있는 어린이와 성인의 치료에 멥세빌(Mepsevii, vestronidase alfa-vjbk)의 마케팅을 허가받았다고 밝혔다.

스라이 증후군(Sly syndrome)으로도 불리는 이 질환은 대부분 장기와 조직에 영향을 미치는 진행성 질환이다.

지금까지 이런 환자들은 승인된 치료제가 없었다고 FDA가 설명했다.

전 세계에서 MPS VII 환자는 150명 이하로 추정된다.

멥세빌의 승인은 5개월에서 25세까지 23명 환자에서 긍정적 연구결과를 근거로 했다.

연구를 완료한 10명 환자에서 멥세비는 치료 24주 후 6분 보행 테스트에서 위약군에 비해 18m 거리 차이를 보였다.

FDA는 약품의 장기간 안전성을 평가하기 위해 시판후 연구를 실시할 것을 울트라제닉스에 지시했다.

이 제품은 유럽에서도 승인 심사 중에 있다.
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