미 FDA, 노바티스 CAR-T ‘킴리아’ 공격적 백혈병 사용 허가
미국 FDA는 공격적인 급성 림프구성 백혈병 치료에 첫 CAR-T 약품인 킴리아(Kymriah, tisagenlecleucel)의 마케팅을 30일(현지시각) 허가했다.
이는 미국에서 이용할 수 있는 CAR-T 유전자 치료제이다.이 제품은 재발 혹은 난치성 B 세포 전구 급성림프구성 백혈병이 있는 25세 이상 환자에게 사용이 승인됐다.
노바티스의 CAR-T 치료제는 암을 찾고 파괴하기 위해 신체의 면역세포를 조작하도록 기획된 세포 치료제의 새로운 분야를 선도하고 있다.노바티스는 킴리아는 임상 2상에서 83%의 완전관해를 보였다.
다른 항암제와 달리 CAR-T는 한번 투여토록 개발됐다.임상 연구들은 일부 환자들인 CAR-T 후에도 여전히 재발된 것을 보인 반면 다른 환자들은 수년간 경감을 경험했다.
킴리아는 고열과 플루 같은 증상의 원인인 CAR-T 세포의 활성과 확산에 전신 반응이 있는 시토킨 방출 증후군과 신경질환에 대한 박스 경고를 수반했다.다른 부작용은 심각한 감염, 저혈압, 급성 신장 손상, 열, 저산소증 등이 보고됐다.
대부분 증상은 킴리아 치료 후 1~22일 이내에 사라졌다고 노바티스가 설명했다.장기 안전성에 대한 더 많은 평가를 위해 노바티스는 시판 후 연구가 필요하다.
FDA는 킴리아를 신속, 우선심사와 혁신약품지정으로 승인했다.노바티스의 킴리아는 FDA 자문위원회에서 만장일치로 지난 7월 지지를 받았다.
길리어드가 120억달러에 인수키로 한 카이트 파마가 개발 한 다른 CAR-T 치료제도 비호지킨 림프종 치료에 FDA 승인을 기다리고 있다.지금까지 CAR-T를 둘러싼 최대 의문 중 하나는 가격이다.
CAR-T의 개인맞춤 치료는 물론 높은 생산비로 CAR-T 가격 결정이 다른 항암제보다 더 도전적이되고 있다.
노바티스는 킴리아의 가격은 세계에서 가장 비싼 약품 중 하나가 될 환자 1인당 47만 5000달러로 결정했다.
고재구 기자
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