스파크, 유전 망막증 치료제 ‘룩스투나’ 내년 1월 결정 예정

미국 FDA가 유전 망막병에 대한 유전자 치료제의 첫 신청을 허가했다.

스파크 테라퓨틱스는 이대립 유전자 RPE65-매개(biallelic RPE65-mediated) 유전 망막증(inherited retinal disease)으로 시력 손실이 있는 환자의 치료제 룩스투나(Luxturna, voretigene neparvovec)의 승인을 신청을 FDA가 수용했다고 밝혔다.

첫 유전자 치료제는 내년 1월 12일 FDA의 최종 결정이 있을 예정이다.

스파크는 올해 초 BLA(Biologics Licensing Application)를 제출했고 FDA는 17일 신속심사를 허가했다.

룩스투나는 유전자 변이로 인한 실명의 드문 유전형에 대한 1회용 치료제이다.

룩스투나는 41명 환자를 대상으로 연구했고 위약군에 비해 시력이 통계적으로 유의미한 개선을 보였다.

환자들은 약물 치료 2년 후 시력을 기능적 이익을 지속적으로 보였다.

일부 유럽에서 승인된 유전자 치료제가 있지만 상업적으로 좋은 실적을 올리지 못했다.

유니큐어는 글리베라(Glybera)를 유럽에서 실패했고 GSK는 스트림벨리스(Strimvelis)의 느린 진전을 보이고 있다.

산업은 1회에 치유력이 있는 가격 모델을 발견하기 위해 노력하고 있다.
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