30년간 희귀질환치료제 22개 출시…유전자 치료 분야 집중

'환자중심주의 가치' 내걸고 치료제 개발 역량 강화 

지난 30년 동안 희귀질환치료제 영역에서 22개 제품을 출시한 바 있는 화이자제약이 그 노하우를 바탕으로 최신 희귀질환 치료 트렌드를 이끌어 나가겠다는 포부를 밝혔다.

그동안 증상 관리에 머물렀던 희귀질환치료 개념을 원인 유전자를 찾아 '교정'하는 단계로 업그레이드 하겠다는 목표다.

이와 함께 '환자중심주의'를 최우선 가치로 두고 치료제 공급 외에도 희귀질환 치료환경 개선을 위한 글로벌 임상시험유치, R&D 전문가 양상, 기술력 및 정보 공유, 전략적 제휴 등 다각적인 활동을 이어 나가겠다는 포부를 밝혔다.

29일 한국화이자제약에서 열린 희귀질환 언론 간담회에서 마이클 고틀러 사장은 "화이자의 글로벌 헬스 비전은 환자 한명의 삶을 위해 미래를 바꿔나간다는  것을 목표로 하고 있다"며 "지금이야 말로 화이자의 노력을 배가해야 할 때"라고 말했다.

고틀러 사장은 "현재 7000여종의 희귀질환이 있으나 그 가운데 5% 만이 질환 치료가 가능하다"면서 "희귀질환의 80%가 유전질환이며 그 가운데 50%의 환자가 어린이이며 이 중 30%가 5세 이상의 수명을 갖기 어렸다. 그렇기 때문에 환자들의 삶을 위해 우리의 노력이 필요한 시점"이라고 강조했다.

화이자제약의 희귀질환치료제 개발 모델

화이자는 지난 1988년 성장 호르몬제 지노트로핀 출시를 시작으로 혈우병치료제 베네픽스, 진타, 빈다켈 등 현재까지 22개 희귀질환 포트폴리오를 구축하고 있다.

고틀러 사장은 "그는 그동안 개발된 희귀질환치료제의 대부분은 질환의 진행을 지연시키거나 증상 완화제에 가까웠다"면서 "화이자는 최근 유전자 치료 분야에 대한 연구가 활발하게 진행되고 있어 병의 원인이 되는 유전자 자체를 교정해 보다 근본적인 치료가 가능한 치료제들을 개발 중에 있다"고 말했다.

이어 "화이자는 유전자 치료 기술을 가지고 있는 기업과 지속적인 오픈 이노베이션을 통해 유전자 치료 개발에 앞장서고 있다"면서 "최근 스파크 테라퓨틱스와 함께 혈우병B 치료 후보물질을 개발하는 등 혈우병 분야에서 긍정적 성과를 보이고 있다"고 말했다.

화이자는 현재 중추신경계와 심장관련 유전자 치료제 개발을 위해 벡터 분석 및 면역정찰 기술을 보유한 기업과 오픈 이노베이션 기회를 적극 모색하고 있다고 밝혔다.

화이자는 유전자 치료의 핵심 기술로 특정 형질을 도입하거나 발현되도록 하는 아데노 부속 바이러스 벡터기술, 아데노바이러스 벡터기술 등을 보유하고 있다.

고틀러 사장은 "화이자는 그동안 희귀질환치료제를 개발하는 과정에서 축적해 온 글로벌 네트워크, 수십 년의 치료제 개발 경험 관련 인프라 및 특화된 자산을 바탕으로 차별화된 희귀질환 치료제 개발 모델을 구축하고 치료제 개발에 나서고 있다"면서 "치료의 혜택을 확대하기 위해 환자단체, 의료진, 규제 및 정책기구, 바이오·제약업계 관계자 등 이해관계자들과 다각적인 차원에서 협력하고 있다"고 밝혔다.

그는 "화이자는 혈우병치료제 진타와 베네픽스 개발 외에도 최근에는 TTR-FAP 치료제 빈다켈의 허가와 함께 림프관평활근종증 치료 라파뮨의 추가 적응증을 획득하는 등 22개의 희귀질환치료제와 20개 이상의 후보물질을 보유하고 있다"고 말했다. 

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