바이오마린, ‘브리뉴라’ 희귀유전질환 마케팅 허가

바이오마린 파마슈티컬이 드문 유전병인 신경원성세로이드 리포푸신증 2형(neuronal ceroid lipofuscinosis type 2:CLN2) 치료제를 유럽에서 마케팅 승인을 1일(현지시각) 받았다.

EC(European Commission)는 바이오마린의 브리뉴라(Brineura, cerliponase alfa)를 첫 치료제로 출생부터 모든 나이에 사용을 허가했다.

지난 4월 유럽의약청(EMA)의 CHMP(Committee for Medicinal Products for Human Use)는 신속검토 과정으로 브리뉴라의 승인을 권고했다.

신경원성세로이드 리포푸신증(CNL2)은 전 세계에서 1200~1600명 어린이가 영향을 받는 급격히 진행되는 치명적 뇌질환으로 초희귀병이다.

임상적으로는 중추신경장애, 시신경위축, 색소성 망막염 및 경련발작 등의 증상이 나타난다.

효소대체요법인 브리뉴라는 뇌에 직접 관리하는 첫 약물이다.

미국 FDA는 지난 4월27일 브리뉴라를 3세 이상에 사용을 승인했다.

브리뉴라의 승인은 3~8세 CLN2 환자 24명에 대한 연구 데이터를 근거로 했다.

연구에서 48주에서 23명 중 20명(87%)이 이동과 언어 점수가 감소하지 않았다.

임상에서 심실 내 접근 기기 관련 감염이 2명 환자에서 관찰됐다.

각각 사례에 항생제로 치료했고 심실 내 접근 기기는 대체했고 환자는 브리뉴라 치료를 지속했다.

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