연간 100만$ 이상…7개, 50만 달러 이상

세계에서 가장 비싼 약물은 연간 비용이 54만 3000달러에서 100만 달러 이상에 이르고 있다.

투자자문사인 Motley Fool에 따르면 2015년 연간 가격이 10만 달러 이상인 처방약은 약 100개에 달했다.

50만 달러 이상 7개, 40만 달러 이상 5개 등으로 집계됐다.

가격이 50만 달러 이상인 세계에서 가장 비싼 7개 약물을 살펴본다.

덴마크 제약사인 유니큐어(Uniqure)의 유전자 치료 글리베라(Glybera)는 연간 가격이 100만 달러 이상으로 세계에서 자장 비싼 약물이다.

이 제품은 가계성 지단백지질가수분해효소 결핍(familial lipoprotein lipase deficiency) 환자의 치료에 사용된다.

유니큐어는 2012년 글리베라를 유럽에서 승인받았지만 미국에서는 거부됐다.

미국 FDA는 글리베라의 승인 전에 추가 데이터를 요구했다.

유니큐어는 미 FDA가 요구하는 임상을 진행하지 않기로 했다.

글리베라는 유럽에서 사용되고 있지만 높은 가격 때문에 사용이 크게 제한되고 있다.

라빅티(Ravicti)는 암모니아 제거를 막는 유전질환인 요소회로질환(UCD, urea cycle disorders) 치료제이다.

호리존 파마(Horizon Pharma)가 연간 약 79.4만 달러로 라빅티를 판매하고 있다.

라빅티로 치료받을 수 있는 요소회로질환자는 미국에 약 2000명이 있는 것으로 추정했다.

세계에서 가장 비싼 7개 처방약 중 가장 최신 제품은 척수근위축증(spinal muscular atrophy) 치료제 스핀라자(Spinraza)이다.

바이오젠이 지난 2016년 12월 아이오니스 파마가 개발한 약물을 FDA 승인을 받았다.

스핀라자의 비용은 치료 첫해 75만 달러가 들었다.

이 가격은 스핀라자를 세 번째 가장 비싼 약물로 만들었으며 비용은 치료 첫해 후 37.5만 달러로 낮아진다. 이는 첫해에 더 많은 투여가 필요하기 때문이다.

사노피의 루미짐(Lumizyme)은 인체의 세포에 글리코겐(glycogen)이란 당의 형성에 의한 유전질환인 폼페병(Pompe disease) 환자의 효소 결핍을 대체한다. 이 제품은 연간 62.6만 달러 이상이다.

폼페병은 정상출산 4만 명 당 1명에서 발병하는 것으로 추정된다.

사노피는 2006년 메이요짐(Myozyme)을 생산한 바이오액터의 규모를 확장했을 때 FDA는 분리된 승인 과정을 요구했다.

이는 루미짐의 승인과 2010년 출시를 유도했다.

카바글루(Carbaglu)는 라빅티처럼 UCD 환자의 치료에 사용된다.

그러나 라빅티와 달리 카바글루는 N-아세틸글루탐산 합성효소(N-acetylglutamate synthetase) 결핍에 특히 부응한다.

약물 개발사인 Recordati Rare Diseases는 연간 환자 1인당 58.5만 달러의 가격을 결정했다.

카바글루는 모든 나이 환자에서 NAGS 결핍으로 인한 높은 암모니아 수준의 치료에 FDA 승인된 유일한 약물이다.

NAGS 결핍은 진단이 낮기 때문에 실제 UCD 환자수는 알려지지 않았다.

호리존 파마는 만성육아종(chronic granulomatous disease)과 악성 골화석증(osteopetrosis) 치료제인 액팀뮨(Actimmune)이 있다.

액팀뮨의 연간 가격은 57.2만 달러.

이 제품은 인터페론 감마로 알려진 생물학적 조작 단백질이다.

알렉션( Alexion Pharmaceuticals)의 솔리리스(Soliris)는 세계에서 가장 비싼 약물 중 톱에 있었다.

그러나 현재 솔리리스는 연간 비용이 54.3만 달러로 7위에 랭크됐다.

이 제품은 발작성약간혈색뇨(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria), 비정형 용혈요도증후군(atypical hemolytic uremic syndrome) 등 2가지 휘귀질환 치료제이다.

이밖에 바이오젠 혈우병 치료제 알프로릭스(Alprolix)는 연간 50만 3880달러, CSL의 혈우병 치료제 이델비온(Idelvion) 50만 달러, 바이오마린의 뮤쿄다당류증 치료제 나글라짐(Naglazyme), 48만 5747달러, 스펙트럼 파마슈티컬의 말초 T-세포 림프종 치료제 폴로틴(Folotyn) 45만달러 등이 톱10에 랭크됐다.

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